基于人源诱导多能干细胞神经细胞关键技术
随着社会老龄化的不断加深,帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病的发病率也在升高,2016年全球数据显示,神经系统疾病是伤残调整寿命的首要原因(约为2.76亿;既首位致残身分)和第二大灭亡原因(约900万人),在全球药品市场中,神经系统用药也一直是占比较大的一个细分领域,人源诱导多能干细胞神经细胞的使用解决了新药临床前实验的难题,降低了失败的风险,同时,体外细胞模型有效替代或补充体内动物实验,可用于研发早期的药物高通量筛选,对于药物体外安全性评价也有十分重要的意义。
传统的药物发现和开发依赖于昂贵且费时的动物模型,由于物种差异产生的血脑屏障对药物通透性不同以及药物代谢和相关毒性等均会导致从动物模型外推到人类的试验发生失败,也不能很好地解释药物引起的毒性作用的机制。
针对神经系统药物安全评估体系过程中,结合基于人源诱导多能干细胞神经细胞关键技术与方法,实现与人的遗传背景相同;拥有人类神经细胞生化和分子生物学特征;纯化方便并且可以长时间体外培养;可批量生产满足高通量实验需求。
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